BEXMAB-tutkimuksessa bexmarilimabia annetaan sekä akuutin myelooisen leukemian (AML) että myelodysplastisen syndrooman (MDS) hoitoon potilailla, jotka ovat saaneet ensilinjan hoitoa tai eivät ole saaneet apua nykyisestä standardihoidosta (r/r, refractory). Hoitoon reagoimattoman MDS:n (r/r MDS) osalta tutkimus on edennyt faasiin II.

Tutkimuksessa havaittiin jo aikaisemmin merkittävä objektiivinen vasteprosentti (ORR), kun kahdeksasta aikaisempaan hoitoon reagoimattomasta MDS-potilasta seitsemän sai vasteen (87,5 %). Nyt yhdistelmähoitoa on annettu 14 potilaalle, jotka eivät ole reagoineet aikaisempaan hoitoon. Potilaat ovat sietäneet yhdistelmähoitoa hyvin, eikä annostusta rajoittavaa toksisuutta ole havaittu. Objektiivinen vasteprosentti näillä potilailla, joille ei ole tehokkaita hoitovaihtoehtoja enää tarjolla, on 79 prosenttia (11/14).

Samankokoisilla potilasryhmillä, joita on altistettu uudestaan hypometyloivalle aineelle (HMA) tai hoidettu kemoterapialla tai hydroksiurealla, on raportoitu 0–20 prosentin objektiivinen vasteprosentti ilman syvää ja kestävää remissiota.

Parhaat vasteet 14 potilaan tutkimusryhmässä:

• 1 täydellinen remissio (CR, complete remission)
• 7 täydellistä luuydinremissiota (cMR, marrow complete remission)
• 1 osittainen remissio (PR, partial remission)
• 2 hematologista paranemista eli veriarvojen korjaantumista
• 2 vakaata, ei-etenevää tautitilannetta

Kaksi potilasta on remission ansiosta saanut luuydinsiirron, mikä voi johtaa lopulliseen parantumiseen. Tämä on harvinaista r/r MDS-potilailla, jotka eivät yleensä saavuta remissiota. Faasin I potilailla, joille on kertynyt pidempi seuranta-aika, kokonaiselossaoloajan mediaani (mOS, median overall survival) on tällä hetkellä 13,4 kuukautta, kun se yleensä näille potilaille on vain 5,6 kuukautta. Seuranta on kuitenkin vielä kesken ja luku voi muuttua.

– Suuremman riskin MDS-potilaiden hoito on hyvin haastavaa ja vaihtoehtoja on hyvin rajallisesti, jos HMA-hoito epäonnistuu. Tämä onkin tällä hetkellä yksi merkittävimmistä kliinisistä tarpeista, joita MDS-taudin hoidossa on. Bexmarilimab on lupaava aine, joka aktivoi immuunijärjestelmää. Meneillään olevan tutkimuksen ensimmäisten tulosten mukaan sillä näyttää olevan erittäin hyvä turvallisuusprofiili ja lupaava kliininen teho, erityisesti mitä tulee HMA-hoidon epäonnistumisen jälkeiseen kokonaiselossaoloajan mediaaniin. Vaikka tulokset ovatkin vasta ensimmäisiä ja koskevat vain pientä potilasjoukkoa, voidaan bexmarilimabin avulla mahdollisesti täydentää merkittävällä tavalla MDS-potilaiden hoitoa, jos tulokset jatkossakin säilyvät hyvinä, sanoo tutkimuksen johtava tutkija Yalen yliopistosta Amer Zeidan (Associate Professor of Medicine, Chief of Hematologic Malignancies Division, Director of Hematology Early Therapeutics Research, and leader of the clinical program and the Clinical Research Team for Leukemia and Myeloid Malignancies at Yale Cancer Center).

– MDS-potilailla, jotka eivät ole saaneet apua nykyisestä standardihoidosta, on valtava tarve uusiin hoitovaihtoehtoihin. Monet ovat odottaneet, millaisiksi faasin II tulokset muodostuvat, ja olen iloinen nähdessäni, että tulokset vahvistavat sen, mitä näimme jo faasissa I. Nyt pidetään pää kylmänä ja keskitytään tarvittaviin toimiin, jotta tuote saadaan markkinoille ja potilaiden käyttöön mahdollisimman nopeasti, sanoo Faronin toimitusjohtaja Juho Jalkanen.

Lisätietoja:

Faron järjestää englanninkielisen virtuaalisen webinaarin uusista tuloksista keskiviikkona 22.5. klo 17.00. Tilaisuuteen voi rekisteröityä osoitteessa https://faron.videosync.fi/bexmab-study-updatemay2024. Lisätietoja saa ottamalla yhteyttä osoitteeseen investor.relations@faron.com.

Initial positive data from Phase 2 of BEXMAB (investis.com) Yhtiön englanninkielinen tiedote 20.5.2023 klo 09.00
Juho Jalkanen, toimitusjohtaja, Faron Pharmaceuticals Oy, puh. +358 40 707 1046

Yleistä bexmarilimabista

Bexmarilimab on Faronin omistama patenttisuojattu uusi syövän täsmäimmunoterapia, joka valjastaa ihmisen oman immuunijärjestelmän syövän hoitoon palauttamalla potilaan oman vaimennetun immuunivasteen syöpää vastaan. Bexmarilimab on humanisoitu monoklonaalinen IgG4-vasta-aine, mikä sitoutuu lymfaattisen endoteeli- ja verisuonten endoteelireseptori-1:n (Clever-1), joka onmakrofagien signalointipiste (checkpoint). Korkea Clever-1:n-ilmentyminen liittyy terapeuttiseen resistenssiin ja huonoihin hoitotuloksiin monessa syövässä. Bexmarilimab muuttaa Clever-1 positiivisten makrofagien toimintaa, jotta makrofagi voi tappaa mikro-organismeja ja elimistölle vieraita aineita kuten syöpää. AML-luuydinsolujen ex vivo -hoito bexmarilimabilla yksinään tai yhdessä atsasitidiinin/venetoklaksin kanssa lisää antigeenin esiintymistä, indusoi proinflammatoristen sytokiinien erittymistä (signaaliproteiineja, jotka auttavat kontrolloimaan tulehdusta kehossa) ja lisää T-solujen aktivaatiota, mikä mahdollistaa syövän eliminoinnin.

Faron Pharmaceuticals Oy

Faron Pharmaceuticals Oy (AIM: FARN, First North: FARON) on kliinisen vaiheen biolääkeyritys, joka keskittyy rakentamaan immunoterapian tulevaisuutta hyödyntämällä immuunijärjestelmän voimaa syövän hoidossa. Bexmarilimab, uusi anti-Clever-1 humanisoitu vasta-aine, joka voi poistaa syöpien immunosuppression muuttamalla myeloidisolujen toimintaa. Bexmarilimabia tutkitaan faasin I/II kliinisissä tutkimuksissa hoitona hematologisia syöpiä sairastaville potilaillemuiden standardihoitojen kanssasekä monoterapiana kiinteisiin kasvaimiin. Faronin pääkonttori sijaitsee Turussa. Lisätietoja on osoitteessa www.faron.com.

BEXMAB-tutkimuksessa bexmarilimabia annetaan sekä akuutin myelooisen leukemian (AML) että myelodysplastisen syndrooman (MDS) hoitoon potilailla, jotka eivät ole saaneet apua nykyisestä standardihoidosta (R/R, relapsed or refractory). Tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat kaksoishoitona bexmarilimabia yhdistettynä geenien luentaa muokkaavaan atsasitidiiniin, joka kuuluu näiden sairauksien standardihoitoon.

Tutkimuksessa havaittu vasteiden kokonaismäärä (ORR) on merkittävä, sillä kahdeksasta aikaisempaan hoitoon reagoimattomasta MDS-potilaasta seitsemän on saanut vasteen (87,5 %). Kun mukaan lasketaan myös viisi bexmarilimab-hoitoa saanutta korkeamman riskin ensilinjan MDS-potilasta, on kokonaisvasteprosentti 92 prosenttia (12/13). Havaitut vasteet olivat pääosin syviä ja kestäviä remissioita, jolloin syöpäsolut hävisivät osittain tai kokonaan.

– BEXMAB-tulokset korkean riskin MDS-potilaille ovat hyvin merkittäviä ja vahvistavat yhtiön näkemystä siitä, että bexmarilimab on tehokas MDS-potilaille, joilla hypometyloivalla hoidolla (HMA) kuten atsasitidiinilla pelkästään annettu hoito on epäonnistunut, sanoo Faronin toimitusjohtaja Markku Jalkanen.

– Yhdistelmä on hyvin siedetty ja tuottaa vahvan ja kestävän leukeemisten solujen (blastien) hävittämisen ja immuunivasteen. Tämä vahvistaa käsitystämme bexmarilimabin vaikutusmekanismin ainutlaatuisuudesta ja siitä, että tälle hyvin vaikealle potilasryhmälle voisi vihdoin olla uusi hoitomuoto käsillä. Näiden vakuuttavien tulosten ansiosta meillä on hyvät lähtökohdat BEXMAB-tutkimuksen 2. vaiheen luentaan, jolla selvitetään ja määritellään tarkemmin BLA-myyntiluvan jättämiseen johtava viimeinen (pivotaali) vaihe FDA:n kanssa.

Bexmarilimab on osoittanut 1. vaiheessa selkeää hyötyä potilaille, joille ei ole olemassa hyväksyttyä hoitomuotoa

Dosentti, erikoislääkäri Mika Kontro Helsingin yliopistollisesta sairaalasta ja BEXMAB-tutkimuksen päätutkija kommentoi:
– Näemme edelleen lupaavia tuloksia BEXMAB-tutkimuksessa, jossa tavallisesti MDS-potilaat, jotka eivät reagoi hoitoihin, saavuttavat remission bexmarilimab-kombinaatiohoidon avulla. On rohkaisevaa nähdä pitkiäkin hoitovasteita hoidon aloittamisen jälkeen. Nämä havainnot vahvistavat näkemystä bexmarilimabin mahdollisuudesta parantaa näiden potilaiden hoidon ennustetta.

BEXMAB-tutkimus on Suomessa ja Yhdysvalloissa suoritettava monikeskustutkimus, jossa arvioidaan bexmarilimabin, uuden anti-Clever-1 humanisoidun vasta-aineen, turvallisuutta ja tehoa aggressiivisia myelooisia leukemioita sairastavien potilaiden hoidossa yhdistelmähoitona atsasitidiini-standardihoidon kanssa. BEXMAB-tutkimus on edennyt jo 2. vaiheeseen, jossa yhdistelmähoitoa tutkitaan niillä MDS-potilailla, joilla pelkällä hypometyloivalla hoidolla (atsasitidiini) annettu hoito on epäonnistunut.

Lisätietoja:
Yhtiön englanninkielinen tiedote 18.3.2024 klo 09.00
Markku Jalkanen, toimitusjohtaja, Faron Pharmaceuticals Oy, puh. +358 40 520 6124
 
Yleistä bexmarilimabista
Bexmarilimab on Faronin omistama patenttisuojattu uusi syövän täsmäimmunoterapia, joka valjastaa ihmisen oman immuunijärjestelmän syövän hoitoon palauttamalla potilaan oman vaimennetun immuunivasteen syöpää vastaan. Bexmarilimab on humanisoitu monoklonaalinen IgG4-vasta-aine, mikä sitoo yhteisen lymfaattisen endoteeli- ja verisuonten endoteelireseptori-1:n (Clever-1), joka on uusi makrofagien signalointipiste (checkpoint). Korkea Clever-1-ekspressio liittyy terapeuttiseen resistenssiin ja huonoihin hoitotuloksiin monessa syövässä. Bexmarilimab muuttaa Clever-1 positiivisten makrofagien toimintaa, jotta makrofagi voi tappaa mikro-organismeja ja elimistölle vieraita aineita kuten syöpää. AML-luuydinsolujen ex vivo -hoito bexmarilimabilla yksinään tai yhdessä atsasitidiinin/venetoklaksin kanssa lisää antigeenin esiintymistä, indusoi proinflammatoristen sytokiinien erittymistä (signaaliproteiineja, jotka auttavat kontrolloimaan tulehdusta kehossa) ja lisää T-solujen aktivaatiota, mikä mahdollistaa syövän kohdistamisen ja eliminoinnin.

Tietoja julkaisijasta

Faron Pharmaceuticals Oy (AIM: FARN, First North: FARON) on yhdessä tytäryhtiöidensä kanssa kliinisen vaiheen biolääkeyritys, joka keskittyy rakentamaan immunoterapian tulevaisuutta hyödyntämällä immuunijärjestelmän voimaa syövän hoidossa. Bexmarilimab, uusi anti-Clever-1 humanisoitu vasta-aine, on sen tutkittava kohdemolekyyli, joka voi poistaa syöpien immunosuppression muuttamalla myeloidisolujen toimintaa. Bexmarilimabia tutkitaan faasin I/II kliinisissä tutkimuksissa mahdollisena hoitona hematologisia syöpiä sairastaville potilaille yhdessä muiden standardihoitojen kanssa, mukaan lukien immuunijärjestelmän tarkistuspistemolekyylit (checkpoint inhibitors) sekä monoterapiana hoitamattomiin kiinteisiin kasvaimiin. Faronin pääkonttori sijaitsee Turussa. Lisätietoja on osoitteessa www.faron.com.