Keskeiset kohokohdat

• Faasin II:n alustavat tulokset BEXMAB-kokeessa vahvistavat aiemmat positiiviset havainnot sekä ensilinjan hoidossa että uusiutunutta/hoitoresistenttiä korkean riskin myelodysplastista syndroomaa (HR MDS) sairastavissa potilaissa
• Bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmä on edelleen erittäin hyvin siedetty
• Yksityiskohtaiset tulokset on toimitettu vuoden 2025 American Society of Clinical Oncology (ASCO) vuosikokoukseen
• Faron suunnittelee faasin III kokeita sen jälkeen, kun Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA on antanut palautteensa faasi II tuloksista

TURKU, SUOMI – Faron Pharmaceuticals (AIM: FARN, First North: FARON), kliinisen vaiheen lääkekehitysyhtiö, joka keskittyy kehittämään innovatiivisia immuunihoitoja, julkaisi tänään ylätason tuloksia BEXMAB-kokeesta, jossa on saavutettu korkea kokonaishoitovaste sekä ensilinjan hoidossa että uusiutunutta/hoitoresistenttiä (r/r) HR MDS:ää sairastavissa potilaissa, joita on hoidettu bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmällä.

Tämän ensimmäisen, kokonaisuudessaan rekrytoidun faasi II:n analyysi osoitti, että hoito on edelleen hyvin siedetty ilman annosta rajoittavaa toksisuutta r/r HR MDS sairastavien potilaiden hoidossa, joilla ei ole tällä hetkellä muita tehokkaita hoitovaihtoehtoja. Alustavassa tietojen katkaisupäivässä objektiivinen hoitovaste (ORR) oli korkea, 63 % prosenttia. Potilaiden kokonaiselonajan mediaani (mOS) pysyy samalla tasolla kuin aiemmin on raportoitu. Hoitamattomilla (ensilinjan) HR MDS -potilailla havaittiin 76 % prosentin hoitovaste (ORR). Monet potilaat ovat vielä hoitonsa alkuvaiheessa, joten vasteet voivat vahvistua, ja tuloksiin voi tulla pieniä muutoksia pidemmän seuranta-ajan myötä. Yksityiskohtaiset tulokset on toimitettu vuoden 2025 ASCO vuosikokoukseen.

”Tämä on yksi kaikkien aikojen vahvin tulos, joka on koskaan saavutettu hoitoresistenttien MDS-potilaiden hoidossa”, sanoo Faron Pharmaceuticalsin toimitusjohtaja, tohtori Juho Jalkanen. ”Korkean riskin MDS potilaille on suunnaton tarve uusille tehokkaille hoidoille, sillä lääkehoitojen kehittäminen HR MDS:ään ja makrofagien uudelleenohjelmointi on osoittautunut erittäin haastavaksi, ja moni aikaisempi yritys on epäonnistunut. Bexmarilimabin todellinen erottautumistekijä aikaisempiin hoitokokeiluihin verrattuna on sen hyvä turvallisuusprofiili yhdistettynä erittäin korkeaan tehoon erityisesti viimeisen linjan HR MDS -potilailla. Tämä vahvistaa käsitystämme siitä, että bexmarilimab on pitkään odotettu ratkaisu, jolla hoitoresistenssi voidaan murtaa ja potilaiden ennustetta parantaa”.

Lisätietoja:

IR Partners, Suomi (media)
Riina Tuominen
+358 44 313 5005
riina.tuominen@irpartners.fi

Kare Laukkanen
+358 50 553 9535 / +44 7 469 766 223
kare.laukkanen@irpartners.fi

FINN Partners, US (media) 
Alyssa Paldo 
+1 847 791-8085 
alyssa.paldo@finnpartners.com

Cairn Financial Advisers LLP, Nominated Adviser and Broker
Sandy Jamieson, Jo Turner
Phone: +44 (0) 207 213 0880

Sisu Partners Oy, Certified Adviser on Nasdaq First North
Juha Karttunen
Phone: +358 (0)40 555 4727
Jukka Järvelä
Phone: +358 (0)50 553 8990

Yleistä BEXMAB-tutkimuksesta

BEXMAB-tutkimus on avoimen vaiheen I/II kliininen tutkimus, jossa tutkitaan bexmarilimabia yhdessä standardihoidon kanssa aggressiivisten hematologisten sairauksien, akuutin myelooisen leukemian ja myelodysplastisen syndrooman hoidossa. Päätavoitteena on arvioida bexmarilimabin turvallisuutta ja siedettävyyttä yhdistelmähoitona standardihoidon (atsasitidiini) kanssa. Hoidon suora kohdentaminen Clever-1:een saattaa rajoittaa syöpäsolujen lisääntymiskykyä, lisätä antigeenien esittelyä, käynnistää immuunivasteen ja mahdollistaa nykyisten hoitojen tehokkaamman toiminnan. Clever-1 ilmenee voimakkaasti sekä akuutissa myelooisessa leukemiassa, että myelodysplastisessa syndroomassa ja se liitetään hoitoresistenssiin, rajoitettuun T-solujen aktivaatioon ja heikkoon ennusteeseen.

Yleistä bexmarilimabista

Bexmarilimab on Faronin kokonaan omistama tutkimuksellinen immunoterapia, joka on suunniteltu voittamaan olemassa oleviin hoitoihin muodostuvan resistenssin ja optimoimaan kliiniset tulokset kohdentamalla vaikutuksensa myeloidisten solujen toimintaan ja käynnistämällä immuunivasteen. Bexmarilimab sitoutuu Clever-1-reseptoriin, joka on immunosuppressiivinen reseptori makrofageissa, ja jonka ilmeneminen johtaa kasvaimen kasvuun ja etäpesäkkeisiin (eli auttaa syöpää välttämään immuunijärjestelmää). Kohdentamalla hoito Clever-1-reseptoreihin makrofagien pinnalla bexmarilimab muuttaa kasvaimen mikroympäristöä uudelleenohjelmoimalla makrofagit immunosuppressiivisesta (M2) tilasta immunostimuloivaan (M1) tilaan, lisäämällä interferonin tuotantoa ja valmistamalla immuunijärjestelmän hyökkäämään kasvaimia vastaan sekä herkistämällä syöpäsolut standardihoidolle.

Yleistä Faron Pharmaceuticals Oy:stä

Faron (AIM: FARN, First North: FARON) on kansainvälinen kliinisen vaiheen lääkekehitysyritys, joka keskittyy syöpien hoitoon uudenlaisilla immunoterapioilla. Yhtiön missiona on tuoda immunoterapian lupaus laajemmalle väestölle löytämällä uusia tapoja hallita ja hyödyntää immuunijärjestelmän voimaa. Yhtiön päälääkeaihio on bexmarilimab, uusi Clever-1:een kohdistettu, humanisoitu vasta-aine, joka voi poistaa syövän immunosuppression muuttamalla myeloidisten solujen toimintaa. Bexmarilimabia tutkitaan faasin I/II kliinisissä tutkimuksissa mahdollisena hoitona hematologisia syöpiä sairastaville potilaille yhdessä muiden standardihoitojen kanssa. Lisätietoja on saatavilla osoitteessa www.faron.com.

Tämä lehdistötiedote on suomenkielinen käännös englanniksi julkaistusta yhtiötiedotteesta

BEXMAB-tutkimuksessa bexmarilimabia annetaan akuutin myelooisen leukemian (AML) ja myelodysplastisen syndrooman (MDS) hoitoon potilailla, jotka saavat ensilinjan hoitoa tai eivät saa apua nykyisestä standardihoidosta. Tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat kaksoishoitona bexmarilimabia yhdistettynä solujen jakautumista estävään atsasitidiiniin, joka kuuluu sairauden standardihoitoon. Potilaat on jaettu kolmeen kohorttiin eli potilasryhmään, joissa hoitoannostasot olivat 1 mg/kg bexmarilimab + atsasitidiini, 3 mg/kg bexmarilimab + atsasitidiini ja 6 mg/kg bexmarilimab + atsasitidiini. Tutkimuksen faasi yhden puitteissa on tähän mennessä hoidettu yhteensä 28 potilasta.

– BEXMAB-tulokset osoittavat huomattavan vasteprosentin potilailla, joilla on suuremman riskin (HR) myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), ja MDS-potilailla, joilla hypometyloivalla aineella (HMA), kuten atsasitidiini, annettu hoito on epäonnistunut, sanoo Faronin toimitusjohtaja Markku Jalkanen.

– Yhdistelmä on hyvin siedetty ja tuottaa vahvan ja kestävän leukeemisten solujen (blastien) hävittämisen ja immuunivasteen. Tämä vahvistaa käsitystämme bexmarilimabin ainutlaatuisesta vaikutusmekanismista. Näiden vakuuttavien tulosten ansiosta meillä on hyvät lähtökohdat siirtyä BEXMAB-tutkimuksen vaiheeseen 2, jolla selvitetään ja määritellään tarkemmin BLA-myyntiluvan jättämiseen johtava viimeinen (pivotaali) vaihe.

Apua uusiutuviin tai huonosti hoitoon reagoiviin tapauksiin

Naval Daver, Texasin yliopiston MD Anderson Cancer Centerin leukemian professori ja yksi BEXMAB-tutkimuksen päätutkijoista kommentoi:

– MDS:n hoitaminen on huomattava haaste, kun otetaan huomioon nykyisen hoidon rajallinen tehokkuus, mistä seuraa suhteellisen matala vasteprosentti ja huono kokonaiseloonjääminen, erityisesti potilailla, joilla on TP53-mutaatio tai joilla HMA-hoito on epäonnistunut. ASH-kokouksessa esitetyt tulokset ovat lupaavia. Nämä havainnot korostavat tämän yhdistelmän tulevaa potentiaalia korkeamman riskin (HR) ja HMA-epäonnistuneen MDS:n hoidon edistämisessä.

BEXMAB-tutkimus on Suomessa ja Yhdysvalloissa suoritettava monikeskustutkimus, jossa arvioidaan bexmarilimabin, uuden anti-Clever-1 humanisoidun vasta-aineen, turvallisuutta ja tehoa aggressiivisia myelooisia leukemioita sairastavien potilaiden hoidossa yhdistelmähoitona atsasitidiini-standardihoidon kanssa.

Julkistetut tulokset pohjaavat aikaisemmin julkistettuihin positiivisiin tuloksiin sekä uusiin tuloksiin, jotka esitellään posterissa 65. American Society of Hematology (ASH) -vuosikokouksessa ja -näyttelyssä, jotka pidetään 9.–12. joulukuuta 2023 San Diegossa, Kaliforniassa, sekä virtuaalisesti.

Aiemmin hoitoon reagoimattomassa viidessä MDS-potilaassa ja viidessä korkeamman riskin ensilinjan MDS-potilaassa havaittiin merkittävä objektiivinen vasteprosentti (ORR), sillä kaikki hoidetut potilaat saivat hoitovasteen. Havaitut vasteet olivat pääosin syviä ja kestäviä remissioita, missä syöpäsolut hävisivät osittain tai kokonaan. Seitsemän kymmenestä MDS-potilaasta saavutti täydellisen remission (CR/mCR) ja kaksi osittaisen remission (PR). Osittaisen remission saavuttaneista yksi potilas pääsi kantasolusiirtoon ja toinen saavutti hematologisen paranemisen ilman remissiota.

Kliininen hyöty oli erinomainen, sillä kaikkien tutkimuksen aikana bexmarilimabia saaneiden 28 potilaan joukosta 48 prosentilla eli 13 potilaalla havaittiin joko täydellinen tai osittainen hoitovaste kaikissa tutkimuksessa tutkituissa tautimuodoissa, mukaan lukien standardihoitoon reagoimaton akuutti myeloinen leukemia (r/r AML). Vasteita esiintyi kaikilla testatuilla annostasoilla.

Lisätietoja:

Yhtiön englanninkielinen tiedote 11.12.2023 klo 09.00

Yleistä bexmarilimabista

Bexmarilimab on Faronin omistama patenttisuojattu uusi syövän täsmäimmunoterapia, joka valjastaa ihmisen oman immuunijärjestelmän syövän hoitoon palauttamalla potilaan oman vaimennetun immuunivasteen syöpää vastaan. Bexmarilimab on humanisoitu monoklonaalinen IgG4-vasta-aine, mikä sitoo yhteisen lymfaattisen endoteeli- ja verisuonten endoteelireseptori-1:n (Clever-1), joka on uusi makrofagien signalointipiste (checkpoint). Korkea Clever-1-ekspressio liittyy terapeuttiseen resistenssiin ja huonoihin hoitotuloksiin monessa syövässä. Bexmarilimab muuttaa Clever-1 positiivisten makrofagien toimintaa, jotta makrofagi voi tappaa mikro-organismeja ja elimistölle vieraita aineita kuten syöpää. AML-luuydinsolujen ex vivo -hoito bexmarilimabilla yksinään tai yhdessä atsasitidiinin/venetoklaksin kanssa lisää antigeenin esiintymistä, indusoi proinflammatoristen sytokiinien erittymistä (signaaliproteiineja, jotka auttavat kontrolloimaan tulehdusta kehossa) ja lisää T-solujen aktivaatiota, mikä mahdollistaa syövän kohdistamisen ja eliminoinnin.