Faronin kliinisiä tuloksia esitelty useilla arvovaltaisilla foorumeilla maailmassa

Kuluneella viikolla Faronin BEXMAB-tutkimuksen faasi I tulokset julkaistiin arvovaltaisessa Lancet Hematology lehdessä ja saman BEXMAB-tutkimuksen faasi II tulokset esiteltiin maailmalle American Society for Clinical Oncology (ASCO) 2025 vuosikokouksessa. Hyvät vasteprosentit ja huomattavan pitkä kokonaiselossaoloajanodote ensilinjan sekä uusiutuneen tai hoitoresistentin korkean/erittäin korkean riskin MDS:ssä puoltavat siirtymistä faasin III kliiniseen tutkimukseen ensilinjan MDS:ssä FDA:n ohjeistuksen mukaisesti.

• Kokonaiselossaoloajan mediaani oli 13,4 kuukautta 32 r/r MDS -potilaalla, joita hoidettiin bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmällä
• Hoitovasteprosentti (ORR) oli 63 % r/r MDS -potilailla (n=32) ja 72 % ensilinjan MDS-potilailla (n=18). Uusien IWG 2023 -kriteerien mukainen yhdistetty täydellinen hoitovaste (cCR) oli 56 % ensilinjan MDS-potilailla
• 72 % ensilinjan tai hoitamattomista MDS-potilaista saavutti luuytimen blastisoluijen >50 % vähennyksen ja 56 % täydellisen (100 %) vähennyksen yhdistelmähoidolla

Turku, Suomi – Faron Pharmaceuticals (AIM: FARN, First North: FARON), kliinisen vaiheen biolääkekehitysyhtiö, joka kehittää uuden sukupolven immuunihoitoja, esitteli vaiheen II tuloksia meneillään olevasta BEXMAB-tutkimuksesta, jossa arvioidaan bexmarilimabia korkean riskin myelodysplastisissa oireyhtymissä (HR-MDS). Tulokset esiteltiin vuoden 2025 American Society of Clinical Oncology (ASCO) -vuosikokouksessa, joka on maailman merkittävin kansainvälinen syöpätutkimuksen konferenssi.

Esityksen piti professori, lääketieteen tohtori ja leukemiatutkimusohjelman johtaja Naval Daver MD Andersonin syöpäkeskuksesta. Hän korosti Faronin uuden humanisoidun anti-Clever-1-vasta-aineen, bexmarilimabin, tehokkuutta ja siedettävyyttä yhdistettynä nykyisin hoitona käytettävään atsasitidiiniin sekä ensilinjan että uusiutuneilla tai hoitoresistenteillä (r/r) MDS-potilailla. Yli 66 % ensilinjan ja 80 % r/r-potilaista oli lähtötilanteessa korkean tai erittäin korkean riskin ryhmässä. Potilailla, joihin hypometyloiva lääkehoito (HMA) ei vaikutat tai joilla on r/r MDS, ei ole hyväksyttyjä lääkehoitoja, joten sairaus on hyvin vaikeahoitoinen. Vaiheen II BEXMAB-tutkimuksessa r/r MDS -potilaiden keskimääräinen kokonaiselossaoloaika oli noin 13,4 kuukautta verrattuna nykyhoidolla tyypillisesti saavutettavaan 5–6 kuukauteen.

”Nämä tulokset bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmästä ovat erittäin rohkaisevia, erityisesti r/r MDS:ssa, jossa hoitovaihtoehdot ovat rajallisia ja ennuste heikko. Lupaavat kokonaiselossaoloaika ja vasteprosentit HMA-hoidon epäonnistumisen jälkeen todistavat lähestymistavan vahvasta potentiaalista. Luuytimessä havaittu immuunivaste vahvistaa bexmarilimabin vaikutusmekanismia ja antaa toivoa, että potilaat pääsevät luuydinsiirtoon, joka voi johtaa paranemiseen”, Daver sanoi.

BEXMAB-tutkimuksessa arvioitiin bexmarilimabia (1, 3 tai 6 mg/kg viikoittain annosteltuna, 28 päivän jaksoissa), joka on ensimmäinen Clever-1-reseptoriin kohdistuva monoklonaalinen vasta-aine, yhdistettynä atsasitidiiniin, joka on nykyisin käytössä oleva hypometyloiva lääke. Bexmarilimab estää Clever-1-reseptorin toimintaa ja ohjelmoi uudelleen luuytimen makrofageja ja vahvistaa näin syöpäsoluja vastaan suunnattua immuunivastetta.

Tulokset puoltavat etenemistä faasin III tutkimukseen

Bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmä saavutti korkean 63 % vasteprosentin r/r MDS -potilailla. Viimeisen 20 vuoden aikana HMA-uudelleenhoidossa vasteprosentti on ollut tyypillisesti vain 0–15 % (IWG 2006 -kriteerien mukaisesti). Ensilinjan HR-MDS-potilailla havaittiin 72 prosentin vaste. Uusien IWG 2023 -kriteerien mukainen yhdistetty täydellinen hoitovaste oli 56 %, kun historiallisesti pelkällä atsasitidiinilla saavutetaan vain noin 20–25 prosentin täydellinen vaste.

Näiden tulosten perusteella suunnitellaan rekisteröintivaiheen faasin III tutkimusta, jossa bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmää verrataan lumelääkkeen ja atsasitidiinin yhdistelmään FDA:n aiemmin Yhtiölle antaman ohjeistuksen mukaisesti.

Tulokset vahvistavat Clever-1-eston tehon ja immuunivasteen
44 % r/r HR-MDS-potilaista ja 72 % ensilinjan MDS-potilaista saavutti yli 50 %:n laskun luuytimen blastisoluissa. Lisäksi 56 % ensilinjan potilaista saavutti täydellisen (100 %) blastisolujen vähenemisen. Yhdistelmähoito lisäsi myös immuunivasteen ja hematologisen paranemisen merkkiaineita useissa luuytimen solutyypeissä, kuten punasoluissa, valkosoluissa ja verihiutaleissa. Hoito siedettiin hyvin, vaikka potilaat olivat heikkokuntoisia ja kärsivät vakavasta anemiasta ja infektioista. Bexmarilimabin turvallisuus- ,teho ja farmakokineettisiin tuloksiin perustuva vaiheen III suositeltu bexmarilimabiannos on 3 mg/kg.

”Korkean riskin MDS-potilaille, jotka ovat käyneet läpi kaikki nykyisin saatavilla olevat hoidot, jokainen mahdollisesti lisäaikaa antava hoitovaihtoehto on erittäin rohkaiseva asia. Lisäksi parantuneet hematologiset arvot ja elämänlaatu ovat tärkeitä saavutuksia. On hienoa nähdä edistystä bexmarilimabin kaltaisissa hoidoissa, jotka antavat uutta toivoa potilaille ja heidän läheisilleen”, sanoi Mika Kontro, joka toimii kliinisen hematologian erikoislääkärinä HUSin Syöpäkeskuksessa sekä dosenttina Helsingin yliopistossa.

”Nämä erinomaiset tulokset vahvistavat luottamustamme siihen, että bexmarilimab voi mullistaa korkean riskin MDS:n hoidon. Tulokset tukevat siirtymistä satunnaistettuun vaiheen 3 kliiniseen tutkimukseen ensilinjan HR-MDS-potilailla FDA:lta saadun ohjeistuksen mukaisesti ja vievät kliinistä kehitysohjelmaamme merkittävästi eteenpäin kohti myytilupaa”, sanoi Faronin toimitusjohtaja Juho Jalkanen.

Faasin I tulokset esiteltiin The Lancet Hematology -julkaisussa

Faronin BEXMAB-tutkimuksen faasin I tutkimustulokset julkaistiin toukokuun lopussa arvostetussa The Lancet Haematology -julkaisussa, joka on osa maineikasta useita lääketieteellisiä julkaisuja käsittävää Lancet-konsernia. Tulokset vahvistivat bexmarilimabin olevan turvallinen ja tehokas hoito HR-MDS:ää ja uusiutunutta/hoitoresistenttiä akuuttia myeloidileukemiaa (AML) sairastaville potilaille ja olivat perusta, jonka pohjalta nyt raportoitu faasi II tutkimus tehtiin.

Lisätietoja:

About BEXMAB
The BEXMAB study is an open-label Phase I/II clinical trial investigating bexmarilimab in combination with standard of care (SoC) in the aggressive hematological malignancies of acute myeloid leukemia (AML) and myelodysplastic syndrome (MDS). The primary objective is to determine the safety and tolerability of bexmarilimab in combination with SoC (azacitidine) treatment. Directly targeting Clever-1 could limit the replication capacity of cancer cells, increase antigen presentation, ignite an immune response, and allow current treatments to be more effective. Clever-1 is highly expressed in both AML and MDS and associated with therapy resistance, limited T cell activation and poor outcomes.

About bexmarilimab
Bexmarilimab is Faron’s wholly owned, investigational immunotherapy designed to overcome resistance to existing treatments and optimize clinical outcomes, by targeting myeloid cell function and igniting the immune system. Bexmarilimab binds to Clever-1, an immunosuppressive receptor found on macrophages leading to tumor growth and metastases (i.e. helps cancer evade the immune system). By targeting the Clever-1 receptor on macrophages, bexmarilimab alters the tumor microenvironment, reprogramming macrophages from an immunosuppressive (M2) state to an immunostimulatory (M1) one, upregulating interferon production and priming the immune system to attack tumors and sensitizing cancer cells to standard of care.

About Faron Pharmaceuticals Ltd
Faron (AIM: FARN, First North: FARON) is a global, clinical-stage biopharmaceutical company, focused on tackling cancers via novel immunotherapies. Its mission is to bring the promise of immunotherapy to a broader population by uncovering novel ways to control and harness the power of the immune system. The Company’s lead asset is bexmarilimab, a novel anti-Clever-1 humanized antibody, with the potential to remove immunosuppression of cancers through reprogramming myeloid cell function. Bexmarilimab is being investigated in Phase I/II clinical trials as a potential therapy for patients with hematological cancers in combination with other standard treatments. Further information is available at www.faron.com.